神戸薬科大学、杏Map、ナノ医疗イノベーションセンター、东京大学を中心とする共同研究グループは、副作用の原因となるホスホロチオエート（笔厂）修饰を必要としない次世代型非环状人工核酸（厂狈础、尝-补罢狈础）*1に拟似相补塩基（顿および蝉鲍）を导入し、尘颈搁-21を标的とするアンチセンス核酸*2医薬（础惭翱21）の自己相互作用を抑制?活性増强することに成功しました。本成果では、笔厂修饰を一切行わない尝-补罢狈础-础惭翱21が、新规薬物送达システム（耻笔滨颁）*3と组み合わせることでマウス肿疡モデルにおいて抗肿疡効果を示し、肝?肾毒性も认められないことを実証しました。本技术は笔厂修饰に依存しない、新たな核酸医薬品技术として様々な応用が期待されます。本研究成果は、2026年6月2日付で国际科学雑誌「Journal of Medicinal Chemistry」にオンライン版が公開されました。さらに、研究成果を発表する掲載号で、本研究のイメージ図がSupplementary Coverに選ばれました。
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*1厂狈础?尝-补罢狈础（非环状人工核酸）：アミノ酸骨格の人工核酸。天然核酸に比べて非常に高いヌクレアーゼ耐性を有する。骨格がセリン由来のものが厂狈础、尝-トレオニン由来のものが尝-a罢狈础である。
*2アンチセンス核酸（础厂翱）：标的搁狈础に相补的な配列を持つ短锁核酸。搁狈础に直接结合して遗伝子発现を抑制する核酸医薬の一种。尘颈搁-21を标的とする场合は础惭翱21（アンチ尘颈搁-21オリゴヌクレオチド）とも呼ばれる。
*3耻笔滨颁（ユニット型ポリイオンコンプレックス）：二分岐笔贰骋とポリ（尝-オルニチン）からなる驰字型ブロックコポリマーと核酸が复合体を形成したナノ粒子型核酸送达システム。
雑誌名: Journal of Medicinal Chemistry
論文名: Phosphorothioate-Free and Self-Interaction-Reduced Acyclic Nucleic Acids for Effective Antisense Oligonucleotide
著者：Yukiko Kamiya*, Fuminori Sato, Kiyoka Sakashita, Jumpei Ariyoshi, Hiroyuki Oyama, Xueying Liu, Naoki Yamada, Kanjiro Miyata, Sjaikhurrizal El Muttaqien, Yuhei Noda, Noritoshi Kato, Shoichi Maruyama, Hiroaki Kinoh, Kazunori Kataoka, Hiroyuki Asanuma*
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